间歇性类固醇治疗对杜氏肌营养不良病人有益 |
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| 时间：2008-08-31 来源：不详 |
据《神经病学文献》（Arch Neurol. 2005;62:128-132）上发表的一项随机研究，间歇性使用类固醇对杜兴肌营养不良(DMD)病人有益。同时，美国神经病学会发表了新指南，支持使用类固醇，见《神经病学》杂志（Neurology. 2005;64:13-20）。
“通常用强的松来延长DMD病人的活动时间”，荷兰格罗宁根大学医院的比纳克（Ernesto A.C. Beenakker）和同事写道，“但是，它有严重的副作用，因此是否利大于弊还值得探讨”。
在这项双盲交叉研究中，17名5-8岁的门诊DMD病人被随机分为每月头10天用强的松(0.75 mg/kg/天)或安慰剂治疗，共6个月。经过2个月洗脱期，病人换到另一组，又是6个月。主要后果是肌功能的改变（通过跑9米、攀爬标准楼梯和从睡位转为立位的时间来测量）。强的松治疗期间，跑9米和爬标准楼梯需要的时间短于安慰剂治疗期间的(P = .005 和P = .02)，表明此药减慢了疾病的进展。强的松治疗期间总的肌肉力量和手臂肌力改善，而安慰剂治疗期间降低或保持稳定。10名病人出现副作用（63%），最常见的是易怒和类库兴氏综合征。但没人因此退出，生活品质也没受到不良影响。
“强的松减慢了DMD病人的肌肉功能和力量的恶化”，作者写道，“因此建议用短期治疗来保留他们的运动功能”。
与本研究结果一致，美国神经病学会和儿童神经病学会也发布了实践指南，提出类固醇对DMD的治疗有益，可作为一种治疗选择。“类固醇是唯一有效改善杜兴肌营养不良患儿的药物”，第一作者、罗彻斯特大学的莫克斯利（Richard T. Moxley III）说。他们检查了有关文献，提出强的松的治疗剂量为0.75 mg/kg/天，然后如果要控制副作用可逐渐减少到0.3 mg/kg/天。治疗期间要监测利弊两方面，“如果副作用超过了益处，建议降低剂量”，他说，“如果降低了剂量，肌力和功能改善的程度可能就没那么大了”。
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